Vasculiti ANCA: avacopan sotto processo
Nel 2021 il trial di fase 3 ADVOCATE aveva sancito la superiorità dell'inibitore del recettore C5a avacopan rispetto al tapering di prednisone nell'induzione e nel mantenimento della remissione delle vasculiti ANCA-associate (AAV), aprendo la strada a un regime steroid-sparing. A cinque anni di distanza, il 29 giugno 2026, il New England Journ ...
Deucrictibant: farmaco orale per la profilassi degli attacchi di angioedema ereditario (CHAPTER 1): analisi primaria di uno studio randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, di fase 2
L’articolo “Oral deucrictibant for prophylaxis of hereditary angioedema attacks (CHAPTER‑1)” è stato pubblicato suThe Lancet Haematology, 2026; 13: e215–e226. Nel trial CHAPTER‑1 ha partecipato anche il Centro di Riferimento Regionale per le Malattie Rare del Sistema Immunitario e Angioedema, UOC di Patologia Clinica e Immunologia, ...
Glomerulopatia a prevalenti depositi di C3 associata a gammopatia monoclonale (C3G-MG)
La Glomerulopatia a prevalenti depositi di C3 associata a gammopatia monoclonale (C3G-MG), è una forma di malattia glomerulare mediata da disregolazione della via alternativa del complemento indotta da una proteina monoclonale. Clinical and Epidemiologic Profile of C3G-MG (ordered by prevalence) Caratteristiche demografiche e patogen ...
A critical analysis of the IMWG multiple myeloma complete response criterion in the era of mass spectrometry
In questa lettera all’editore il Gruppo Spagnolo per lo studio del Mieloma Multiplo ha rivalutato il concetto di remissione completa (CR) alla terapia (definita secondo i criteri dell’IMWG come immunofissazione sierica negativa e plasmacellule midollari < 5%) alla luce dei risultati della valutazione sierica della spettrometria di massa ...
Confronto longitudinale diretto tra due metodiche di spettrometria di massa per il monitoraggio delle proteine monoclonali nel Mieloma Multiplo: approfondimenti clinici e analitici dello studio GEM-CESAR
Lo scopo di questo studio è il confronto diretto di due metodiche di spettrometria di massa con approccio su catene libere intatte, la MALDI-TOF (EXTENT) e la LC-Q/TOF, nello studio della malattia minima determinabile (MRD) in pazienti affetti da Mieloma Multiplo “smoldering” ad alto rischio arruolati nello studio intensivo GEM-CESAR. I si ...
Il Kappa Index distingue la Sclerosi Multipla da NMOSD e MOGAD
In questo studio, realizzato su una coorte asiatica, è stata valutata l’accuratezza diagnostica del kappa index nel differenziare la Sclerosi Multipla (SM) da altre patologie demielinizzanti quali i disordini dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) con positività per anticorpi anti-acquaporina (AQ+) e la malattia associata ad antico ...
Diagnosi di Sclerosi Multipla: revisione dei criteri di McDonald 2024, opportunità e criticità per il laboratorio nella diagnosi di sclerosi multipla
Le revisioni 2024 dei criteri di McDonald per la diagnosi di sclerosi multipla (SM) rappresentano un’evoluzione sostanziale nella strategia diagnostica della malattia, ponendo particolare enfasi sull’integrazione tra evidenze cliniche, neuroradiologiche e biologiche. Pubblicate su The Lancet Neurology da Montalban et al. (2025) [1], e insie ...
Efficacia di sibeprenlimab nella nefropatia IgA: Risultati preliminari dello studio di fase 3 “VISIONARY”
Lo studio VISIONARY, trial clinico multicentrico randomizzato in doppio cieco di fase 3, valuta l'efficacia di sibeprenlimab, un anticorpo IgG2 selettivo contro APRIL, nella nefropatia IgA. L'analisi ad interim su 320 pazienti mostra una riduzione significativa della proteinuria del 51,2% rispetto al placebo dopo 9 mesi di trattamento. Il profi ...
Malattia Residua Minima nel Mieloma Multiplo
I nuovi agenti terapeutici hanno migliorato la risposta e la prognosi dei pazienti con Mieloma Multiplo (MM). Monitorare la malattia, per valutare precocemente l’eventuale ripresa, rappresenta oggi una sfida per guidare le opzioni terapeutiche e valutare l’outcome dei pazienti. La Malattia Residua Minima (MRD) rappresenta il mezzo per la ...
Ansia associata al trattamento parenterale su richiesta per gli attacchi di angioedema ereditario in pazienti italiani
Attualmente, tutti i trattamenti on-demand (OD) approvati per la gestione degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) richiedono la somministrazione parenterale (endovenosa [IV] o sottocutanea [SC]). In Italia sono approvati diversi trattamenti OD, in particolare i C1 inibitori plasmaderivati e ricombinanti (C1INH) per via endovenosa e l'i ...
Test rapido immunocromatografico per rilevare gli anticorpi anti-Fattore H del Complemento
Il Fattore H (FH) è un regolatore fondamentale del sistema del Complemento che previene il danno complemento-mediato su cellule e tessuti sani. La sua funzione regolatoria può essere alterata in presenza di difetti genetici o in presenza di autoanticorpi anti-FH responsabili di patologie come la sindrome uremico emolitica atipica (aHUS) e la ...
Nuovo Consensus Mayo sulla Glomerulonefrite Membranosa
Il gruppo della Mayo Clinic ha recentemente proposto una nuova classificazione della Glomerulonefrite Membranosa (MN) basata sull’identificazione dell’antigene bersaglio e sulle eventuali patologie associate. Questa innovazione nasce dalle recenti scoperte di antigeni chiave (come PLA2R, THSD7A, NELL1 e altri) che consentono una diagnosi pi ...